▎药明康德/报导
实在国际依据（RWE）研讨是最近风头正劲的范畴，招引了监管部门与医药业、医疗大数据企业的许多重视。风趣的是，在上个月到会PhRMA活动时，FDA常务副局长的Amy Abernethy博士却对RWE披露出了慎重的情绪。作为RWE范畴前沿企业Flatiron Health的前首席医学官，Abernethy博士其情绪背面的原因值得咱们重视。
Amy Abernethy博士（图片来历：FDA官网）
慎重看待RWE
Abernethy博士在会议上指出，尽管RWE付诸运用的用例（use cases）方面存在一些问题，但从另一视点看，这些问题刚好显现了RWE能够用于什么方面，不能够用于什么方面。她以为，关于有关RWE的主意，职业必须在多种状况下进行严厉测验，以证明其可行性。
Abernethy博士以为RWE在未来五年内，不大能够做好用于临床试验的预备，或是成为一些职业界人士眼中下降研制本钱的神器。她指出，在接下来的五年内，核算才干还不足以做到这一切，且数据集还没有强壮到能够处理所有这些问题的境地。
不过，咱们仍旧要对核算的力气坚持决心。现在，咱们对人工智能的详细运用尽管还处于起步阶段，但其所显现出的功能标明，实在超卓的东西正在到来。FDA与业界要做的，是找出正确获取数据的办法。
从RWD到RWE（图片来历：参考资料[3]）
考虑到Abernethy博士出任FDA常务副局长之前在职业的布景，在RWE热度不减的时分，她的这番谈论，有些出乎预料。
关于RWE是否预备就绪，Abernethy博士并不是仅有披露慎重观念的监管者。上月在到会Duke-Margolis卫生方针中心举行的研讨会时，FDA新药工作室主任Peter Stein博士，也曾揭露对RWE数据（用于监管用处）的稳健性和可信度表明忧虑。
困难重重，时机多多
Abernethy博士表明，RWE的应战与机会并存。她表明：“数据总是咱们所面对的应战之一。咱们在任何一种电子病历体系中，都找不到所寻的安全信号。这些数据空白要怎么添补？这是监管所面对的问题之一。咱们还需求处理许多实际问题。”
缺失数据是FDA与相关方或许需求处理的RWE问题之一。需求留意的是，与随机化临床试验比较，RWE剖析对缺失数据的界说十分不同。比方，一些重要的RWE数据点（例如逝世）难以丈量，这样的状况会阻止将这些数据集与临床试验成果相关联的尽力。
在机会方面，她以药品上市后的信息弥补作为事例，并指出能够运用数据协助改善标签阐明，或许弥补新的安全信息。
Abernethy博士也提到了岗兵体系（Sentinel System）——由FDA树立的全国性的医疗产品安全监控体系，它运用由稳妥索赔和其它数据来查询潜在的安全信号。Abernethy博士指出，这一根据实在国际数据的体系，会在未来几个月有实质性扩张。
RWE用例（图片来历：参考资料[3]）
只要做了，才干实在完成
能够看到，加强RWE的运用，是FDA在药物研制方面所做的最新尽力之一。在曩昔的半年多时间里，FDA已发布了一系列陈述，辅导申办方怎么运用临床试验之外发生的数据来证明药物有效性，或是怎么奉告已经在请求中归入RWE数据元。陈述之外，FDA也正在推动几个项目，测验运用稳妥索赔数据来仿制临床试验成果。假如获得成功，这些研讨将会成为RWE运用于监管决议方案中的典范之一。与此同时，FDA也方案内部训练涉及到RWE的雇员，保证协调一致。
不过，尽管FDA鼓舞申办方展开自己的RWE项目，将RWE归入其药物研制方案，但业界仍旧有持怀疑情绪的声响，部分原因是并不确认FDA终究将怎么处理这些数据。
Abernethy博士表明，关于展开试点项目检测新的主意，职业需求活跃合作。"只要做了，才干实在完成，"她说道：“业界有些观念以为‘试点方案’是个坏点子。或许咱们需求把这种成见抛开，实在回到活生生的事例上。经过压力测验查验哪些的确有用，哪些没用，关于探究怎么在这一范畴内向前推动十分重要。咱们需求一同打造这些实实在在的比如。”
总结来看，在RWE研讨热度不断增强的当下，咱们仍旧需求更为成功的用例来支撑其运用。为了完成这一点，数据自身的质量要足够高之外，监管部门还需求和职业进行活跃交流，这才干消除关于RWE的潜在疑虑，终究实在为研制带来改变。
